L’Agenzia statunitense FDA ( Food and Drug Administration ) ha concesso la terza volta designazione di terapia breakthrough ( terapia ad alta innovazione ) per Ibrutinib come monoterapia nel trattamento dei pazienti con leucemia linfatica cronica o linfoma a piccoli linfociti e delezione del braccio corto del cromosoma 17 ( del17p ), una mutazione genetica associata a prognosi non-favorevole.

Ibrutinib è un inibitore selettivo della tiroxina-chinasi di Bruton, una proteina avente un'importanza cruciale per la crescita e la differenziazione delle cellule B.

L’FDA aveva già concesso a Ibrutinib la designazione di terapia breakthrough come monoterapia nei pazienti con linfoma a cellule mantellate refrattario o recidivante pretrattati e nei pazienti con macroglobulinemia di Waldenstrom.

Uno studio di fase II ha valutato Ibrutinib in monoterapia in due gruppi di pazienti con leucemia linfatica cronica.

Hanno preso parte allo studio pazienti ( n=116 ) naive, refrattari al trattamento, o recidivanti.

Tra i pazienti naive al trattamento, il tasso di risposta è stato pari al 68% ( 10% risposta completa e 58% risposta parziale ); il tasso di sopravvivenza libera da progressione a 26 mesi è stato del 96%.

Nel gruppo dei pazienti con patologia refrattaria o recidivante, il tasso di risposta è stato del 71% e il tasso di sopravvivenza libera da progressione a 22 mesi è stato del 76%.

La maggior parte degli eventi avversi era di grado 2 o inferiore; i più comuni sono stati: diarrea ( 54% ), affaticamento ( 29% ), infezioni respiratorie del tratto superiore ( 29% ), rash cutaneo ( 28% ), nausea ( 26% ), e artralgie ( 25% ). Le tossicità ematologiche di grado 3 o superiore sono state relativamente rare. ( Xagena News )

Fonte: Janssen, 2013