Elaprase: terapia enzimatica sostitutiva nella sindrome di Hunter
Elaprase, il cui principio attivo è Idursulfasi, trova indicazione nel trattamento dei pazienti affetti da sindrome di Hunter ed è previsto per un impiego a lungo termine.
La sindrome di Hunter, detta anche mucopolisaccaridosi II, è una malattia ereditaria rara, che colpisce principalmente i maschi. I pazienti affetti da questo disturbo non producono un enzima chiamato iduronato-2-solfatasi, che serve a decomporre nell'organismo sostanze chiamate glicosaminoglicani ( GAG ). Di conseguenza, i GAG si accumulano gradatamente nella maggior parte degli organi di questi pazienti, danneggiandoli. Questo provoca un'ampia serie di sintomi, in particolare difficoltà nel respirare e nel camminare. In assenza di trattamento, questi sintomi diventano, nel tempo, sempre più gravi.
Poiché il numero di pazienti affetti da sindrome di Hunter è esiguo, la malattia è considerata rara, e l'11 dicembre 2001 Elaprase è stato designato medicinale orfano ( medicinale usato per curare malattie rare ).
Elaprase si somministra ogni settimana per infusione endovenosa. La dose per adulti, bambini e adolescenti è di 0.5 mg/kg di peso corporeo. La dose appropriata di Elaprase deve essere diluita in una soluzione salina prima di essere infusa.
L'infusione dovrebbe durare 3 ore, che possono essere ridotte gradualmente a 1 ora, a condizione che il paziente non manifesti reazioni all'infusione ( eruzione cutanea, prurito, febbre, mal di testa, ipertensione o rossore ).
Il principio attivo di Elaprase, l'Idursulfasi, è una copia dell'enzima umano iduronato-2-solfatasi. E’ prodotto con un metodo noto come tecnologia del DNA ricombinante: l'enzima viene prodotto da una cellula umana nella quale è stato immesso un gene ( DNA ) che la rende capace di produrre l'enzima.
L'Idursulfasi sostituisce l'enzima mancante o insufficiente nei pazienti con sindrome di Hunter. Fornendo l'enzima si riesce a migliorare o a controllare i sintomi della malattia.
Gli effetti di Elaprase sono stati analizzati in modelli sperimentali prima di essere studiati sugli esseri umani. Lo studio principale di Elaprase è stato svolto su 96 pazienti maschi di età compresa tra 5 e 31 anni e l'efficacia del medicinale è stata confrontata con quella di un placebo.
Le principali misure dell'efficacia erano la funzionalità polmonare ( capacità vitale forzata, la massima quantità d'aria che il paziente riesce ad emettere espirando ) e la distanza che i pazienti riescono a percorrere camminando in 6 minuti, il che misura gli effetti congiunti della malattia sul cuore, sui polmoni, sulle articolazioni e sugli altri organi. Queste misure sono state prese prima del trattamento e dopo 52 settimane di trattamento.
Lo studio ha mostrato che Elaprase migliora sia la funzionalità polmonare che la capacità di camminare dei pazienti. Dopo 52 settimane, i pazienti trattati con Elaprase potevano percorrere 43.3 m in 6 minuti, mentre quelli trattati con placebo soltanto 8.2 m. Il medicinale ha anche prodotto un miglioramento della funzionalità polmonare, mentre nei pazienti trattati con placebo è stato riscontrato un leggero peggioramento.
Gli effetti indesiderati più comuni di Elaprase ( riscontrati in più di un paziente su 10 ) sono reazioni correlate all'infusione, ad esempio reazioni cutanee ( eruzione o prurito ), febbre, cefalea, pressione alta e gonfiore nella sede di infusione. Altri effetti collaterali molto comuni sono stati bruciore di stomaco e dolore toracico.
Elaprase non deve essere somministrato a persone ipersensibili ( allergiche ) all'Idursulfasi o a uno qualsiasi degli eccipienti.
Il Comitato per i medicinali per uso umano ( CHMP ) ha concluso che i miglioramenti mostrati dallo studio, per quanto modesti, rappresentano un beneficio clinico nel trattamento della sindrome di Hunter. ( Xagena News )
Fonte: EMEA, 2007
La sindrome di Hunter, detta anche mucopolisaccaridosi II, è una malattia ereditaria rara, che colpisce principalmente i maschi. I pazienti affetti da questo disturbo non producono un enzima chiamato iduronato-2-solfatasi, che serve a decomporre nell'organismo sostanze chiamate glicosaminoglicani ( GAG ). Di conseguenza, i GAG si accumulano gradatamente nella maggior parte degli organi di questi pazienti, danneggiandoli. Questo provoca un'ampia serie di sintomi, in particolare difficoltà nel respirare e nel camminare. In assenza di trattamento, questi sintomi diventano, nel tempo, sempre più gravi.
Poiché il numero di pazienti affetti da sindrome di Hunter è esiguo, la malattia è considerata rara, e l'11 dicembre 2001 Elaprase è stato designato medicinale orfano ( medicinale usato per curare malattie rare ).
Elaprase si somministra ogni settimana per infusione endovenosa. La dose per adulti, bambini e adolescenti è di 0.5 mg/kg di peso corporeo. La dose appropriata di Elaprase deve essere diluita in una soluzione salina prima di essere infusa.
L'infusione dovrebbe durare 3 ore, che possono essere ridotte gradualmente a 1 ora, a condizione che il paziente non manifesti reazioni all'infusione ( eruzione cutanea, prurito, febbre, mal di testa, ipertensione o rossore ).
Il principio attivo di Elaprase, l'Idursulfasi, è una copia dell'enzima umano iduronato-2-solfatasi. E’ prodotto con un metodo noto come tecnologia del DNA ricombinante: l'enzima viene prodotto da una cellula umana nella quale è stato immesso un gene ( DNA ) che la rende capace di produrre l'enzima.
L'Idursulfasi sostituisce l'enzima mancante o insufficiente nei pazienti con sindrome di Hunter. Fornendo l'enzima si riesce a migliorare o a controllare i sintomi della malattia.
Gli effetti di Elaprase sono stati analizzati in modelli sperimentali prima di essere studiati sugli esseri umani. Lo studio principale di Elaprase è stato svolto su 96 pazienti maschi di età compresa tra 5 e 31 anni e l'efficacia del medicinale è stata confrontata con quella di un placebo.
Le principali misure dell'efficacia erano la funzionalità polmonare ( capacità vitale forzata, la massima quantità d'aria che il paziente riesce ad emettere espirando ) e la distanza che i pazienti riescono a percorrere camminando in 6 minuti, il che misura gli effetti congiunti della malattia sul cuore, sui polmoni, sulle articolazioni e sugli altri organi. Queste misure sono state prese prima del trattamento e dopo 52 settimane di trattamento.
Lo studio ha mostrato che Elaprase migliora sia la funzionalità polmonare che la capacità di camminare dei pazienti. Dopo 52 settimane, i pazienti trattati con Elaprase potevano percorrere 43.3 m in 6 minuti, mentre quelli trattati con placebo soltanto 8.2 m. Il medicinale ha anche prodotto un miglioramento della funzionalità polmonare, mentre nei pazienti trattati con placebo è stato riscontrato un leggero peggioramento.
Gli effetti indesiderati più comuni di Elaprase ( riscontrati in più di un paziente su 10 ) sono reazioni correlate all'infusione, ad esempio reazioni cutanee ( eruzione o prurito ), febbre, cefalea, pressione alta e gonfiore nella sede di infusione. Altri effetti collaterali molto comuni sono stati bruciore di stomaco e dolore toracico.
Elaprase non deve essere somministrato a persone ipersensibili ( allergiche ) all'Idursulfasi o a uno qualsiasi degli eccipienti.
Il Comitato per i medicinali per uso umano ( CHMP ) ha concluso che i miglioramenti mostrati dallo studio, per quanto modesti, rappresentano un beneficio clinico nel trattamento della sindrome di Hunter. ( Xagena News )
Fonte: EMEA, 2007